18岁风湿免疫相关噬血细胞综合征，参加新药“普拉利单抗”临床实验四次用药后的报告
北京普那利单抗注射液II期临床试验：普那利单抗 治疗风湿免疫性疾病相关噬血细胞性淋巴组织细胞增多症受试者的临床研究主要目的：第一阶段： 评价普那利单抗在MAS患者中的安全性、耐受性。 第二阶段： 评价普那利单抗在MAS患者中的有效性。
次要目的：第一阶段： 评价普那利单抗在MAS患者中的药代动力学特征。 评价普那利单抗在MAS患者中的免疫原性。 评价普那利单抗在MAS患者中的有效性。 第二阶段： 评价普那利单抗在MAS患者中的安全性、耐受性。 评价普那利单抗在MAS患者中的药代动力学特征。 评价普那利单抗在MAS患者中的免疫原性。
探索性目的：第一/第二阶段： 探索普那利单抗疗效相关的生物标志物。
实验者的故事：
首先我把孩子最初发病的情况简单的描述一下：2021年元月（前年的腊月25），孩子跟同学打球回来发现手臂有个紫红色小点，第二天便去查血，发现血小板只有12。
之后便紧急去了芜湖某医院的血液科，做了骨穿排除血液病，也许医生想回家过年吧，挂了几天水，叫我们在外买了艾曲回家吃。大年初二出院回家，没几天便开始发热，在本地医院挂水不退烧，之后肾功能损害和肝功能损害去浙江某医院肾内科治疗，肾功能好转，肝功能越来越重进入ICU。4月22号（21年）转院到上海某医院风湿科确诊“噬血细胞综合征"。上海的医生也没跟我们说之后检查评估查找噬血元凶的事。直到确诊一年后，我女儿在网上看到噬血细胞综合征之家病友论坛，认识了亮哥才知道北京友谊医院是全国治疗噬血最好的医院。
接下来便是2022年4月和10月两次来北京友谊医院评诂都未找到原因，同年12月停了激素，芦可替尼还在吃，之后肝功能一直不好。今年2023年3月甲流爆发，3月16号开始发热，吃了几天奥司他韦没效果后，住院挂抗生素也没用，查甲流抗原显示阴性，23号白细胞升高，C反38，铁蛋白8600多。
3月25号来北京了，由于没床位，28号住进了圣马克医院，30号转到北京友谊医院本部，其间一直发热，直到4月10号激素大剂量冲击体温才正常，之后做了一系列检查，外送，骨穿，铁蛋白最高11000+，除了铁蛋白升高，外送骨穿都不像噬血细胞综合征复发。倒是风湿免疫方面几项不正常：1、抗链0阳性841；2、抗核抗体有一项ANA滴度1：320（阳性）（正常1：80）；直接抗人球蛋白试验2+；过敏原阳性；补体C3C4偏低（现补体已正常）。说是结缔组织病（可我孩子却没有结缔组织病的症状），原发病在活动属于风湿免疫相关的噬血细胞综合征。
医生说有两个方案，一是化疗，二是参加友谊医院的一项关于风湿免疫相关的一种新药（谱拉利单抗）的临床实验，这种药据说对人的伤害比化疗药小，而且药是免费的，不过也有各种风险，看完合同考虑再三还是选择用这个新药。2023年4月10号和实验组正式签了合同。4月11日，由王昭教授研究的新药在儿子身上临床使用了，菩萨保佑一切顺利，造福天下所有被风湿免疫疾病患者。
第一次用药（普那利单抗）4月11日心里忐忑不安……输完药我儿子没啥反应一切正常，接下来4月18日（第二次），4月25日（第三次），5月4号（第四次），一切按合同流程走，每次查血铁蛋白都在下将，5月8号铁蛋白已正常，抗链0也在往下降。下面上传的化验单是最近（5月9号）抽血的结果，之前的手机看不到了所以截不了图，部分外送的是4月底的。细胞因子是5月5号的。王主任说风湿免度方面的病已经很明确了，
注：参加这个实验的前提是不能用化疗药，不吃芦可替尼，和新药同时用的是激素和一些护胃、护肠、补钙的辅助药，实验治疗全程6个月，第一个用药阶段57天，第二个阶段最后一次用药的一个月左右要来友谊医院复查随访，之后的几个月就是电话随访不用来北京。期间在任何医院就治用药必须向实验组告知，由于水平有限不知表达的够不够清楚，一个月后我会就疗效更新贴子，希望能带来好消息。
最近好几种噬血细胞综合征的单抗类新药上市，是我们噬血病友的福音！你家这种风湿疾病的噬血很复杂了，多次病情反复，再化疗可能也是短暂控制，有新药能实验治疗也是另一种选择。
但是病友群最近也通过病友反馈，了解到个别地方医院的医生对一些普通常见的噬血，在某些关键治疗节点上，直接跳过常规治疗方案，过于积极的使用其他单抗类新药，造成一些病友的治疗效果和愈后相当不理想！所以，借这位病友妈妈的帖子，对广大噬血病友呼吁下：在新药的实验上，一定要尽量找噬血方面的权威医生诊治评估后，评判是否达到必须使用的条件，再考虑是否使用。切记不可盲目使用，以免造成病情延误。祝大家安好！
祝好，等待后续的好消息。另外请问目前激素用量是多少呢？
感谢分享，祝好！
感谢分享啊，希望好运连连
挺好的，有效果就好，保持住，定期复查，按医生说的做就行
看起来效果不错。
Sisyphus 发表于 2023-5-11 21:54
祝好，等待后续的好消息。另外请问目前激素用量是多少呢？
现在早四粒，晚三粒，两个星期见一粒 Sisyphus 发表于 2023-5-11 21:54
祝好，等待后续的好消息。另外请问目前激素用量是多少呢？
目前早4粒，晚3粒 期待你家的好消息！
愿患者早日康复，也希望研究方向正确能为更多的患者带来福音{:4_122:}
早日康复，早日回家
祝峰峰早日康复，早点回家。所有家人都热爱你们了
你好，我女儿18岁，还没查出来什么病因引起的嗜血，也是倾向于风湿方面的疾病，但是证据不足，只有一项抗核抗体抗SSA60强阳性，医生说患者没有临床症状，不能确定是原发病，我想请教你一些问题，希望您看到回复一下我，
我家也是风湿免疫引起的噬血。请问，用了这个药，康复得怎么样啦。
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