噬血细胞综合征八周评估的意义 --- 病友说

噬血细胞综合征小助手 · 发表于 2018-7-9 14:45

很多病友有这个疑惑，就是噬血在治疗到8周之后都有一个比较全面系统性的评估，但是评估过后，不同的病患后续的治疗方式有很大的差别。有些患者评估后就完全停药了，有些患者则需要继续数周甚至数十周的巩固维持治疗。这是为什么呢，为什么会有如此大的区别呢？

原来，这是不同原发病所带来的治疗差异。噬血细胞综合征的治疗原则主要有两个方面。短期策略以控制过度炎症状态为主，长期策略以纠正潜在的免疫缺陷为主。无论是原发性噬血细胞还是继发性噬血细胞综合征，其短期治疗策略是一致的。所以前期8周的治疗方案主要就是针对炎症状态的纠正。

HLH治疗方案.png

   目前，国内标准的噬血细胞综合征治疗方案是咱们所熟知的HLH–1994/2004诱导治疗方案。但很多人并不知道，其实这个方案是由两部分组成的。分别是前8周的诱导治疗和后面32周的维持治疗(又称之为造血干细胞移植维持治疗)。

   若患者在诱导治疗的减量过程中无复发表现，检查指标逐步恢复，并且免疫功能恢复正常，也没有查找到已知的HLH相关基因缺陷，可在8周诱导诱导治疗后停止针对HLH的治疗。对于没有查出噬血细胞综合征原发性(基因突变）证据，但病情又还未完全缓解，免疫也未完全恢复的患者，可以适当延长治疗周期。但绝对不是盲目进行完整的40周化疗方案。

   而对于中枢神经受累、复发/难治性噬血、持续性NK细胞功能障碍或已证实为家族性/遗传性噬血的患者，则推荐进行造血干细胞移植，这就需要转入下一个阶段的治疗–维持治疗。在这期间，患者需要尽快进行骨髓配型并积极寻找供体进行造血干细胞移植。而维持治疗就给了移植手术的治疗时间窗口。在维持治疗的过程中，疾病会得到比较有效的控制，而这将会极大地提高移植成功率。

   对患者而言，8周评估的目的就是在疾病治疗进行到一个重要的节点时，对没有移植指征的患者给予及时停药，避免过度治疗。也是对这类找不到原发证据的患者，避免在诱导治疗期间，被各类药物掩盖住了原发病的症状用时间去进行验证。如果停药后再次复发，则这部分患者本身还是有免疫方面的问题，后期可能会考虑移植或者其他治疗方式。对于那些有明确原发性(遗传性)证据的，则可以尽早筹划后续的移植治疗。

    这里要特别说明一下，对于个别医院或医生的观点——无论是原发性噬血还是继发性噬血都需要进行完整的40周化疗，这是非常片面的。建议患者，如果遇到这种必须40周方案的医院或医生，建议病友另去权威的医院找医生进行HLH评估。

慧慧 · 发表于 2018-7-9 14:50

知识的分享，很棒！

海洋 · 发表于 2018-7-9 14:55

好文！

xuhui · 发表于 2018-7-9 14:55

有用，绝对好帖

猪哥亮 · 发表于 2018-7-9 15:05

好帖！值得分享！

Z1985 · 发表于 2018-7-9 15:07

急病友所急，普及知识！

rui · 发表于 2018-7-9 15:09

哪位病友写的！知识那么丰富！

刘爸 · 发表于 2018-7-9 15:10

学习了！好帖子！

巴蜀魔族 · 发表于 2018-7-9 15:11

好文，赞一个👍

一知半解先森 · 发表于 2018-7-9 17:12

对于原发性噬血患者，不会因为化疗满了40周而不复发。对于继发性噬血患者，也不会因为没有化疗够40周而导致复发。
但是，对于没有移植指征，且没有查找到相关病因的患者，如果停药后复发，则说明免疫是有问题的，时间是判断一切的标准，如果停药后没有复发，则说明该患者已经治愈了！

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