儿童原发性噬血细胞综合征移植方面的治疗观点及解惑 —— 方拥军 教授

知识小助手

       南京医科大学附属儿童医院血液肿瘤科 方拥军 教授 解惑儿童原发性噬血细胞综合征的移植方案。


        病友 提问：

       针对儿童的原发性噬血细胞综合征，现阶段每个医生在供者选择上，可能存在不同的看法 。方主任认为最新最稳妥的选择供者方案是什么？如果确实没有非血缘供者又该怎么办 ？原发性噬血细胞综合征的移植愈后是否优于其他类型的噬血？


       视频 如下：




       方拥军 教授：

       谢谢小病友妈妈的提问。针对儿童原发性噬血细胞综合征治疗的话，每个医生的看法一样。做不做移植，实际上都有一定的区别，包括我们自己。我讲这句话呢，希望病友们大家记住。做移植我认为是一种牺牲，不但是牺牲医生，更对病人也是一种很大的牺牲。因为有一定的死亡的风险。


       针对原发性噬血细胞综合征移植的话，我要讲一句话：不该牺牲的时候，不要讲牺牲。判断牺牲的时候，也不惧怕牺牲。就是不到移植的时候，我们不要做移植。但是到了做移植的时候，我们也不要畏惧移植，要勇敢的面对。这个移植决定是我们慎重的，但是一旦做了就要认真的做下去。

       现阶段，很多医生在供者的选择上，可能有不同的看法。实际基本上，大家还是说干就干，血缘、非血缘或者脐带血的。实际上为什么我们会做一些脐血呢，这个是有一些挑战的。因为有的时候病人的病情控制的很好，找不到合适供者的时候，孩子父母也不适合的时候，这个时候我们会做脐带血移植。

       最稳妥的移植，在有选择的时候，我认为还是无关供体。就是中华骨髓库，但是能找到的还是很少。或者是台湾骨髓库，但是因为疫情，现在来不了。如果这两个找不到，我们认为亲缘半相合也是可以的，哪怕是杂合突变，同胞兄弟姐妹体检合格，是可以做为供体的。因为只要供体本身不发病，对我们来讲是没有影响的。所以，大家不要过于担心。当然，最稳妥的还是无关供体（非血缘供者）。





       如果实在都没有的情况下，我们会做脐带血移植。我们中心脐带血移植还是做的蛮多的。脐带血的话，当时小毛家就是做的这个，第一次并没有成功。但是也有好处，通过我们噬血移植也有发现，好多噬血移植的也是原发性，其他地方也有这种情况出现，因为噬血与其他疾病不一样，第一次失败率还是比较高的。因为我们像做再障、白血病等疾病的移植，一般植入失败率并不是很高。这个该怎么分析？因为噬血细胞综合征炎症因子太厉害了，噬血本身炎症因子就是失控，伽马干扰素、肿瘤因子等都很高。


       在我们这里靶向治疗会应用，在预处理里面我可能会适当的加一些靶向治疗药物，这种就失败率很低。所以，哪种作为供体已经不重要了。医生选择在不同供者，科学的通过预处理方案进行调整。所以，我们一定是根据临床经验的总结。这就是要选择有经验的中心移植，是很重要。



       所以，我特别感谢我刚做移植的几个小病友妈妈。因为当时我的经验真的没有现在那么丰富。在这种情况下，能选择相信我，我也是非常努力，当时是第一次，所以我是非常努力的再做。当然，现在我们的噬血细胞综合征的移植经验。基本上很足了。所以，任何供者不重要，医生的选择最重要，医生的努力重要。当然，病人对医生的相信和支持更重要，因为病人给医生信心，让医生努力的治下去。

       另外，原发性噬血细胞综合征移植的愈后，是不是优于其他类型的噬血，我觉得来讲，应该不是优于其他噬血，与其他的相当。当然，其他的噬血有些没做移植，是没有可比性的。原发性噬血只要做成功了，基因转换了，病人的免疫功能不会有问题，相关问题也都一下全部解决了。所以，原发性噬血一旦成功，受益还是很大的。当然，如果没有成功，就没有什么受益。这是我个人的理解。

       所以，在这个治疗过程中，我们应该相信医生，选择有经验的团队，勇于付出的医生团队，一定能把这个事情做好的。好的，谢谢！


       噬血细胞综合征之家 病友会主持人：

       好的，谢谢方主任。

听涛观海

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