噬血细胞综合征治疗的过去、现在和未来 —— 医生提问讨论

噬血细胞综合征小助手 · 发表于 2019-2-26 14:00

会议主持：现在进入提问环节。

会议主持：王昭教授金润铭教授

会议主持：

   非常感谢亨特教授（Jan-Inge Henter）的精彩的介绍，也要感谢您在救治很多患者的生命当中做出的贡献。我们未来要解决的问题，对脓毒血症，以及对噬血要怎么鉴别，以及怎么治疗，要把噬血的现象及时的治疗，这是我们以后的部分研究方向，大家有什么问题可以开始提问

医生提问：

   非常感谢您的这个分享报告，感谢您介绍了HLH这个病的研究，我们知道移植在治疗HLH当中有很多的作用，那您是否有一些方法来辨别他是复发还是难治性的？这是我们手术考虑其中的一些疑问。

亨特教授：

   这是一个非常好的问题，我觉得我没有办法直接回答这个问题，确实有一些患者的研究，他的这个愈后结果是比较差的，他的一些检查是非常差的，特别是一些儿童患者的生物指标表达是非常高的。我们需要对某一些具体的患者针对性的研究，我也希望中国能帮助我们进行更深入的研究，包括干扰素的使用是否有所帮助，有可能是在个性的治疗当中可以考虑的。

医生提问：

   非常感谢亨特教授，您的演讲太精彩了，以及感谢您在HLH1994和2004方案的贡献，我是新华医院的，我的问题是在HLH2004方案当中的一个主要的变化，这个变化就是环孢素。在我们日常工作当中，我们确实能看到一些细胞因子的风暴，特别是在还原的阶段，因此很难进行一些分别，也就是这个疾病特别的细胞因子风暴，那么我想问一下，在使用环孢素的2004方案与1994方案的差别？

亨特教授：

   首先，我们发现有这样一种需求来减少HLH一开始的炎症，我们也使用了环孢素，但是我们认为它的效果不是那么的理想，可是我并不是非常的关注，它的这个一些神经并发症。我们看一些数据，比如说94方案没有使用环孢素和04方案使用了环孢素，我们并没有发现一些主要的差别，所以我不觉得环孢素有任何一些关键的作用，但是我们所建议的是：在一开始的时候不要使用环孢素，可能是在两周以后再使用环孢素，或者是2--8周的时候，不要在前两周使用环孢素，这是我们现在的一个建议。

医生提问：

   非常感谢，我是来自浙江大学医院，我有一个问题，根据我这样一个经验的问题，我们的患者，他们有一个非常严重的HLH综合征，持续高烧，而且无论使用什么方法，现有方法，都没有方法控制他的病情，应该怎么办？这种患者应该怎么办？不知道能不能使用其它类型的一些方法？

亨特教授：

   这是非常好的一个问题，我觉得在未来，可能会有一些方法可以进行联合使用，但是也会有一些副作用，我们可以进行联合治疗，来减少他的炎症，但是我没有办法给一个非常好的答案，因为这方面还在做相关的研究。我觉得比较重要的一点是，哪怕有一些患者，没有办法得到病情控制的，通过移植延长他的存活率是可以接受的，那么仍然有50%的存活率，哪怕这些患者他仍然有活跃病毒的，我觉得这任然是一个选择，当然，与非活性的70%存活率比较还是不够理想，但是至少不是0%，所以我认为可以考虑移植。我没办法马上回答您的这个问题，第一个肯定要减少的他的发炎炎症，但是如果还是再复发的话，可以考虑移植。我们无法去控制他的病情，没有办法控制他的病情让他是否移植，我们知道现在还没有100%的这样一个肯定的答案，我们还有很多的研究。

医生追问：

   我还有一个问题，首先我要感谢您跟我们分享了HLH病情的一个发展，这个是非常有意思的，同时也鼓励我们继续做研究工作，我想问一个关于未来的问题，我们知道一些家族性的噬血是由于基因缺陷，这是一个很严重的问题，那么，有没有基因疗法？针对这种复发，我们有没有思考过在未来的基因疗法？

亨特教授：

   这是非常有意思的一个研究，特别是在英国所做的一个研究，这是非常有趣的研究，我没有对这个研究有最新的数据。这是其中一种可能性，我不知道这个研究进行到哪种程度了，它应该是一个基因疗法，如果研究目的达到是可以选择的。

会议主持：

提问阶段到此结束，我们再次以热烈的掌声感谢亨特教授为我们做出的突出贡献和精彩的报告。谢谢！